舒尼替尼可以改善FSHD患者的肌肉无力 舒尼替尼相信很多人都不会感到陌生,它是一款治疗癌症的明星药物,并且治疗效果显著。有相关的研究表明,它还可以改善患有面肩肱型营养不良症(FSHD)的患者的肌肉无力。下面,海得康舒尼替尼直邮网小编带大家去详细的了解下相关的介绍。
研究领导者罗伯特·奈特博士 - 英国国王学院伦敦牙科研究所的颅面发育和干细胞生物学部门 - 和同事建议癌症药物舒尼替尼可以改善患有面肩肱型营养不良症(FSHD)的患者的肌肉无力。
FSHD是一种肌肉营养不良的形式,其特征在于肌无力和消瘦,最常见于面部,肩部和上臂,尽管它也可影响骨盆,髋部和小腿。
FSHD的发作通常发生在青春期。早期症状可能包括弯曲的脊柱,“翼状”肩胛骨,以及无法完全闭合眼睛,口哨或通过吸管啜饮。患者还可能经历听力损失,肌肉灼痛和慢性疲劳。
估计表明,在美国有2万人中有1人有FSHD,约95%的病例由FSHD1引起,这是由于染色体4上的DNA的D4Z4区域缩短引起的。
目前,没有药物可以提高FSHD患者的肌肉力量,只有可以增加肌肉质量的药物。然而,Knight博士和团队认为舒尼替尼可能是前者的可能候选者。
舒尼替尼和FSHD
舒尼替尼是美国食品和药物管理局(FDA)批准的用于治疗肾细胞癌(一种肾癌形式)和胃肠道间质瘤(GIST),胃,肠或肠的肿瘤的药物。
药物通过阻断受体酪氨酸激酶(RTK)来起作用,所述受体酪氨酸激酶是指导癌细胞生长的一种化学信使。
在他们的研究中,Knight博士和研究小组注意到,一种类型的转染(RET)重排的RTK在表达称为DUX4的蛋白质的成肌干细胞或成肌细胞中被上调。该蛋白由位于参与FSHD的D4Z4区域中的DUX4基因编码。
在FSHD中,D4Z4区域是低甲基化的,这意味着“沉默”基因(包括DUX4)所需的甲基数目减少。这增加了DUX4活性,据信其引发损伤肌肉细胞的其它基因中的活性。
考虑到这一信息,研究人员假设通过使用舒尼替尼阻断肌肉细胞中的RTK,它们可以抑制RET活性并降低DUX4表达,这可能减少肌肉细胞损伤。
通过上述的内容可以知道,舒尼替尼是一款不错的药物,不管是治疗癌症还是FSHD都有不错的治疗效果,因此,患者朋友可以向医生咨询,详细的信息也可以联系海得康。
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